5月21日，强生公司宣布，旗下全人源新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂尼卡利单抗注射液（商品名：安力威）已获国家药品监督管理局批准，联合常规治疗药物用于治疗12岁及以上青少年和成人的全身型重症肌无力（gMG）。
该药物是中国首个且目前唯一获批用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性或抗肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性gMG患者的FcRn拮抗剂，为这一广泛患者群体带来了持续平稳疾病控制的新选择。该上市申请曾获得国家药品监督管理局药品审评中心的优先审评审批资格。
全身型重症肌无力是一种慢性、可致残的自身免疫性疾病，由异常IgG自身抗体干扰神经-肌肉接头信号传导引起。抗AChR及抗MuSK抗体阳性患者约占全部抗体阳性gMG患者的90%及以上，临床上仍存在对持续平稳控制疾病且安全性明确的疗法的未满足需求。
尼卡利单抗通过阻断FcRn，能快速并显著降低免疫球蛋白G（IgG）水平，包括致病性IgG自身抗体，同时不对其他适应性免疫和先天免疫功能产生可检测的额外影响。
此次获批基于关键性临床研究Vivacity-MG3及青少年研究Vibrance-MG的数据。在Vivacity-MG3研究中，以重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分改善为衡量标准，尼卡利单抗联合标准治疗在24周治疗期内较安慰剂联合标准治疗展现出更优的疾病控制，帮助患者改善咀嚼、吞咽、言语及呼吸等基本日常功能；在开放标签扩展期，接受尼卡利单抗联合标准治疗的患者实现了长达20个月的持续症状改善。尼卡利单抗首次给药两周后总IgG抗体水平最高降低约75%，并在24周内持续维持。在针对12至17岁青少年患者的Vibrance-MG研究中，尼卡利单抗联合标准治疗同样达到主要终点，24周内血清总IgG水平降低约69%，并在MG-ADL和重症肌无力定量评分（QMG）等次要终点上观察到改善。成人与青少年患者中的安全性特征一致，耐受性相当。
值得关注的是，尼卡利单抗是全国首个获批开展原液境内分段生产试点的进口生物制品，其原液在中国境内生产，制剂和包装在境外完成，体现了药品监管创新与跨界协同。
在此之前，尼卡利单抗已在美国、欧盟、日本和巴西获批用于治疗gMG，全球多个地区仍在审评中。
南方+记者 严慧芳
专业炒股配资提示：文章来自网络，不代表本站观点。
